2017 год был богат на прорывы в методах лечения тяжелых заболеваний, а то и тех, которые прежде казались неизлечимыми. Мы почти живем в будущем! В этом обзоре вы сможете прочитать о новых лекарствах, от прогрессивного средства против мигрени до первой в мире «цифровой таблетки».

Лекарство от мигрени

Долгое время врачи считали, что мигрень — это состояние очень малопонятное, и его можно излечить только интуитивно подбирая лекарства. Люди, страдающие от сильных и пульсирующих головных болей, которые сопровождаются светобоязнью и чувствительностью к шуму,  - эти люди оказываются «выключенными из жизни» на период от пары часов до пары дней. В этом году, впервые за последние двадцать лет, была доказана эффективность препарата эренумаб, специально созданного для борьбы с мигренью. Антитело, которое блокирует ген-кальцитониновый пептид (CGRP), принимали тысяча пациентов. Оказалось, что препарат каждый месяц предотвращает три-четыре дня мигрени. После шести месяцев приема препарата 43% пациентов страдать приступами мигрени стали на 50% реже, а у половины испытуемых вдвое сократилась и их длительность.

Вакцина от героина

Нет, пока это еще не волшебный укол, который одним махом спасет наркозависимых людей. Но новый препарат на восемь месяцев блокирует химические вещества, которое вызывающие зависимость. Вакцина против фентанила и героина действует по тем же принципам, что и вакцины против инфекционных заболеваний, таких как полиомиелит или корь: она приучает иммунную систему считать молекулы наркотика инородным телом и их атаковать.

Для этого ученые Института Скриппса создали молекулы гаптены с похожей на опиоиды структурой и ввели их подопытным животным в составе белков. Было доказано, что  мыши и обезьяны, которые получили вакцину от героина, сохраняют к воздействию наркотика иммунитет после прививки в течение восьми месяцев. Эффект вакцины незаметный, но пациент в случае рецидива не сможет почувствовать от героина никакого воздействия. Так у него будет возможность продолжить лечение, вместо того, чтобы вновь сорваться или погибнуть от передозировки.

Генетическое редактирование против лимфомы

В этом году врачи сумели успешно вылечить лимфому(рак лимфатической системы)при помощи генной терапии. Новый метод называется Kymriah, и в августе 2017 года его одобрил FDA. Для лечения у пациентов собирают Т-лимфоциты, после чего в лаборатории их перепрограммируют для поиска злокачественных клеток и их уничтожения. Затем Т-лимфоциты вводятся обратно в организм, размножаются и нападают на раковые клетки, ориентируясь на белок CD19.

Восемьдесят один пациент со всего мира принял участие в эксперименте. В течение полугода 73% пациентов с рецидивирующей диффузной B-крупноклеточной лимфомой излечились от рака полностью. Тестирование генной терапии в случае фолликулярной лимфомы было также очень эффективным: полной ремиссии достиг 71% пациентов — в это  случае это означает полное выздоровление.

Лекарство от лейкемии — эффективное, но дорогое

Генная терапия свою эффективность подтвердила и в лечении лейкемии.Препарат для каждого пациента делают индивидуально, в результате этого организм превращается в «живое лекарство», стимулирующее иммунную систему, и борется с болезнью. Одна «заряженная» Т-клетка может уничтожить сто тысяч клеток рака. Как утверждает фармацевтическая корпорация Novartis, в настоящее время перепрограммирование клеток занимает двадцать два дня, а не четыре месяца, как прежде.

Novartis на основе данного метода разработала препарат CTL019 или тизагенлеклусел. Из шестидесяти трех пациентов, получивших лекарство, 82,5% в итоге пришли в состояние ремиссии. Остальные пациенты не выжили, но исследователи считают, что применение лечения на более ранних сроках может быть более эффективным. Цена терапии пока не называется, но аналитики считают, что лечение обойдется примерно в $300 000.

Если же применять клеточную терапию CTL119 в сочетании с препаратом ибрутиниб, это может привести к тому, что пациенты с хронической лимфоцитарной лейкемией высокой степени рискапридут к полной ремиссии. Сам по себе ибрутиниб уменьшает симптомы заболевания, довольно хорошо переносится и продлевает жизнь, но очень редко помогает добиться длительной ремиссии. Но в комбинации с CTL119 он привел к ремиссии 8 пациентов из 9 (то есть, в 90% случаев) в течение как минимум шести месяцев.

Вакцина от ротавируса спасла в Индии десятки тысяч детей

В Индии в2013 году от опасных ротавирусов погибли 47 100 человек — это 22% от общего количества людей, умерших во всем мире. Против этой ужасной болезни индийские ученые изобрели вакцину BRV-PV, которая больше известна, как ROTASIIL. Она безопасная, переносится хорошо и демонстрирует высокую эффективность в борьбе с ротавирусным гастроэнтеритом. За 2 года испытаний ROTASIIL на 39,5% снизил количество пострадавших от ротавирусной диареи. Важно сказать, что эффективность вакцины против смертельной разновидности диареи составила 55%. В исследованиях приняли участие семь тысяч пятьсот младенцев со всей Индии.

В отличие от уже существующих вакцин, для BRV-PV не требуется хранения в охлажденном виде, и она может сохранять стабильность до одного года при температуре тридцать семь градусов Цельсия или до полугода при сорока градусах. В этом году препарат получил разрешение на выдачу лицензии на производство от Центра контроля медицинских препаратов Индии. Так что правительство страны заказало 3,8 миллиона доз препарата для Программы универсальной вакцинации, обслуживающей двадцать шесть миллионов детей. Скоро вакцину будут выпускать на международный рынок.

Лекарство от склероза стало доступным

Доктор Стивен Хаузер создал препарат Ocrelizumab, который блокирует В-клетки иммунной системы. Как выяснил Хаузер, они играют очень важную роль в развитии этого заболевания. Ocrelizumab стал первым лекарством, которое было одобрено FDA для самых агрессивных форм рассеянного склероза. Это решение было принято на основе результатов клинического испытания — у 732 пациентов, принимавших препарат, ухудшение наблюдалось на 25% реже, чем у тех, кто пользовался другим лечением.

Новый препарат станут продавать под торговой маркой Ocrevus, и онбудетна много доступнее по цене, чем все имеющиеся аналоги. За последние двенадцать лет цены на лекарства от рассеянного склероза поднялись почти в четыре раза, и разработка доктора Хаузера может эту тенденцию переломить.

Вакцина от малярии

Малярия по-прежнему каждый год уничтожает более 400 тысяч человек— большинство из них живут в Африке. Почти три четверти случаев смерти были зафиксированы среди детей в возрасте до 5 лет. Эффективная вакцина способна спасти миллионы жизней, так что ученые все время трудятся над созданием новых препаратов.

Во время клинических испытаний вакцины Sanaria PfSPZ-CVac пациентам вводили малярийных плазмодий, а также лечение, которое необходимо для борьбы с ними. Все из шестьдесят семи человек, которые приняли участие в тестировании, были защищены от болезни в течение десяти недель после вакцинации. Таким образом, препарат доказал свою 100% эффективность. Следующим шагом будет проверка вакцины в течение нескольких лет. Ее тестирование пройдет в африканской стране Габон.

Препарат для борьбы с разными видами рака

Скоро для лечения рака будет несущественно, где возникла болезнь  - в легких,кишечнике или груди. Рак больше не будут типизировать по частям тела, вместо этого врачи станут пользоваться биомаркерами. Препарат Keytruda, который весной одобрил FDA, действует именно по подобному принципу.

Keytruda предназначен для лечения метастатических солидных опухолей, которые связаны с биомаркерами MSI-H или dMMR — чаще всего они указывают на ракматки, толстой кишки или желудка. Во время клинических испытаний активное вещество препарата, пембролизумаб, воздействовал на рак, который возник в пятнадцати разных частях тела. Всего в испытаниях участвовало сто сорок девять пациентов, и у 39% из них наблюдалось частичное и полное сокращение опухоли, а 78% прожили шесть месяцев и более.

Победа над раком шейки матки

Ученые обнаружили, что одна из вакцин против вируса папилломы человека может предотвращать рак шейки матки. Эффективность Gardasil 9 была доказана в ходе исследований, которые проводились среди 14 215 женщин в восемнадцати странах мира. Этот препарат защищает от девяти генотипов ВПЧ, а также вульварных, вагинальных и анальных раковых образований в 97,4% случаев.

Оказалось, что Gardasil 9 может предотвратить 90% типов рака шейки матки. То есть, вовремя сделанная прививка от ВПЧ не просто защитит от неприятных высыпаний, но и до минимума снизит риск онкологических заболеваний. Препарат получил одобрение FDA и уже лицензирован более, чем в шестидесяти странах.

Аллергию вылечили цветочной пыльцой

Исследователи из имперского колледжа Лондона провели эксперимент с участием 92 человек, которые страдают от аллергии на пыльцу. Лечить решили их, собственно... пыльцой. Одной группе давали таблетки, которые содержали цветочную пыльцу, другой группе — то же самое вещество, но в виде инъекций, а третья группа получала плацебо.

Как ни странно, такое лечение полностью избавило пациентов от чихания, насморка и раздражения глаз вовремя цветения. Трехлетний прием препарата дает долгосрочный эффект — пациенты перестают страдать аллергией на несколько лет. Если же курс лечения длится два года, то эффект после завершения приема лекарства наблюдается примерно год (во время приема средства аллергия также исчезает).

Первое в мире «цифровое лекарство»

FDA одобрило первое в мире цифровое лекарство Abilify — антипсихотический препарат от компании Otsuka, применяющийся для лечения шизофрении, биполярного расстройства и других психических заболеваний. Каждая таблетка содержит в себе крошечный чип из кремния, магния или меди. Как только таблетка растворяется в желудке, чип сразу же отправляет сигнал на специальный пластырь с датчиком, приклеенный на торс пациента. Он регистрирует дозу и время приема лекарства, а потом отправляет эти данные на смартфоны больного и его лечащего врача. Это особенно важно в случаях с пациентами, чье выздоровление напрямую зависит от регулярности употребления лекарств и правильной дозировки. После этого чип без малейшего вреда для организма выводится естественным путем.

Пока неизвестно, сколько будет стоить цифровая версия Abilify. В 2015 году патент на оригинальное лекарство истек, и на рынок вышли его дженерики за $45 (Abilify продавали за $891). Поэтому компании придется конкурировать не только с дешевыми аналогами, но и с собственными традиционными препаратами.

Борьба с ВИЧ вышла на финишную прямую

Пока рано говорить о победе над ВИЧ, но ученые всего мира в этом году очень продвинулись в поисках различных подходов к борьбе с этим вирусом. Благодаря исследователям из Университета Северной Каролины, ежедневный прием лекарств для больных ВИЧ может уйти в прошлое. Одна инъекция позволит минимум на месяц забыть о медикаментах. Испытания, которые проводились в течение двух лет на 286 ВИЧ-инфицированных пациентах показали, что 94% получавших уколы нового препарата каждые 8 недель успешно сдерживали вирус. Ежемесячная форма инъекции была эффективна в 87% случаев, тогда как стандартный, ежедневный прием антиретровирусных таблеток действует в 84%.

В Исследовательском институте Скриппса создали вещество, которое эффективно подавляет ВИЧ в уже инфицированных клетках. Новый препарат уникален тем, что способен остановить активность вируса на достаточно длительный срок. Суть лечения заключается в том, что вещество блокирует реактивацию вируса в клетках, даже в случае перерыва в приеме лекарств, и переводит ВИЧ в латентное состояние, при котором он никак себя не проявляет.

После успешного подавления вируса иммунодефицита возникает необходимость полностью очистить от него организм. Специалисты Университета Кумамото разработали новое вещество, вызывающее естественную смерть пораженных ВИЧ клеток. Лекарство пока недоступно пациентам, но японские ученые считают, что через несколько лет оно поможет полностью уничтожить СПИД.

Чтобы удалить вирус ВИЧ первого типа из ДНК трех видов животных, включая «очеловеченных» мышей с иммунными клетками человека, ученые из Питтсбургского университета использовали новейшую технологию редактирования генома CRISPR/Cas9. Они доказали, что вирус ВИЧ может быть полностью устранен из инфицированных клеток животных без дальнейшей репликации. Кроме того, их метод применим также для острой и хронической инфекций.